Le cycle de développement des médicaments à l'international

Le développement des médicaments est un processus complexe et long qui vise à mettre sur le marché des produits sûrs, efficaces et de qualité pour répondre aux besoins de santé des patients. À l'international, ce processus est encadré par des réglementations qui varient selon les pays et les régions, mais qui sont souvent harmonisées par des organismes internationaux comme l'Organisation mondiale de la santé (OMS) ou l'Agence européenne des médicaments (EMA).

Le cycle de développement des médicaments comprend plusieurs étapes :

- La recherche préclinique : elle consiste à identifier et à sélectionner des molécules candidates à partir de sources naturelles ou synthétiques, à évaluer leur activité biologique, leur toxicité et leur pharmacocinétique sur des modèles animaux ou cellulaires. Cette étape permet de définir le profil du médicament et de déposer un brevet.

- La recherche clinique : elle consiste à tester le médicament chez l'homme dans le respect des principes éthiques et scientifiques. Elle se déroule en quatre phases :

    - La phase I : elle vise à évaluer la tolérance, la sécurité et la pharmacocinétique du médicament chez un petit nombre de volontaires sains ou de patients atteints de la maladie ciblée. Elle permet de déterminer la dose optimale et le schéma posologique.

    - La phase II : elle vise à évaluer l'efficacité et la sécurité du médicament chez un nombre plus important de patients atteints de la maladie ciblée. Elle permet de confirmer l'activité thérapeutique et de préciser les effets indésirables potentiels.

    - La phase III : elle vise à comparer le médicament à un placebo ou à un traitement de référence chez un grand nombre de patients atteints de la maladie ciblée. Elle permet de démontrer l'efficacité et la sécurité du médicament dans des conditions réelles d'utilisation et de définir les indications thérapeutiques.

    - La phase IV : elle vise à surveiller le médicament après sa mise sur le marché chez une population plus large et plus diversifiée. Elle permet de détecter les effets indésirables rares ou tardifs, d'évaluer l'impact du médicament sur la santé publique et la qualité de vie des patients, et d'identifier les besoins d'information ou de formation des professionnels de santé.

- L'enregistrement : il consiste à soumettre le dossier du médicament aux autorités compétentes pour obtenir l'autorisation de mise sur le marché (AMM). À l'international, ces autorités peuvent être nationales (comme la Food and Drug Administration aux États-Unis ou l'Agence nationale de sécurité du médicament en France) ou régionales (comme l'EMA en Europe ou l'African Medicines Agency en Afrique). Le dossier doit contenir toutes les données relatives à la qualité, à l'efficacité et à la sécurité du médicament, ainsi qu'à son information (notice, étiquetage, publicité). Les autorités peuvent accorder, refuser ou suspendre l'AMM selon les critères d'évaluation.

- La production : elle consiste à fabriquer le médicament selon les bonnes pratiques de fabrication (BPF) qui garantissent la conformité du produit aux spécifications établies. À l'international, l'industrie pharmaceutique est un secteur très concurrentiel et innovant, qui investit massivement dans la recherche et le développement de nouveaux médicaments, notamment dans les domaines de l'oncologie, de la biotechnologie et des biosimilaires. Les laboratoires pharmaceutiques doivent respecter les normes internationales de qualité et se soumettre aux inspections des autorités sanitaires.

- La distribution : elle consiste à acheminer le médicament depuis le site de production jusqu'au lieu de dispensation (pharmacie, hôpital, etc.) selon les bonnes pratiques de distribution (BPD) qui garantissent la traçabilité et la conservation du produit. À l'international, la distribution est assurée par des acteurs variés (grossistes-répartiteurs, distributeurs spécialisés, organisations humanitaires, etc.) qui doivent respecter les normes internationales de stockage, de transport et d'inventaire des médicaments.

- La pharmacovigilance : elle consiste à surveiller les effets indésirables liés à l'utilisation du médicament après sa mise sur le marché. Elle implique tous les acteurs concernés par le médicament : les professionnels de santé, les patients, les laboratoires pharmaceutiques et les autorités sanitaires. À l'international, la pharmacovigilance est assurée par des systèmes nationaux ou régionaux qui reçoivent les notifications d'effets indésirables, les analysent et les transmettent aux instances internationales. La pharmacovigilance peut proposer des mesures correctives ou préventives en cas de risque pour la santé publique.

Le cycle de développement des médicaments à l'international est donc un processus rigoureux et dynamique qui vise à garantir l'accès des patients à des produits sûrs, efficaces et de qualité. Il nécessite une collaboration étroite entre les différents acteurs impliqués dans la recherche, la production et la surveillance du médicament.